«Еще раз педиатрические исследования показывают, что новорожденные и младенцы – это не маленькие взрослые», – сказал Дэвид Вессел, доктор медицинских наук, главный врач Детского национального медицинского центра и ведущий автор международного исследования, опубликованного в номере журнала от 20 июня 2013 г. Медицинский журнал Новой Англии. "Совет для педиатрических кардиологов – пересмотреть использование Plavix® в определенных случаях. В педиатрической медицине предполагается, что меньшие дозы лекарства, которое работает у взрослых, будут работать у младенцев, но наше исследование показывает, что это неверно для таких маленьких пациентов. Для родителей этих хрупких новорожденных важно понимать, что исследования являются полезными для передового опыта, и они должны быть информированными защитниками своих детей."
Целью этого международного исследования, в котором участвовало более 900 пациентов, обследованных в 134 центрах в 33 странах, была оценка эффективности Плавикса® по сравнению с плацебо в отношении снижения общей смертности и заболеваемости, связанной с шунтами, у новорожденных и младенцев с цианотический врожденный порок сердца, купированный с помощью шунтирования системной легочной артерии.
Многие формы врожденного порока сердца можно вылечить в раннем младенчестве, и легочный кровоток с шунтами является важным фактором при начальном лечении, которое может включать реконструктивную операцию на сердце при дефектах желудочков сердца.
Как отмечают авторы, эффективная профилактика тромбоза (сгустков крови) у новорожденных и младенцев с этими сердечными заболеваниями ранее не тестировалась, хотя лечение аспирином было связано со значительно более низким риском смертности и тромбоза шунта в отдельном реестре, разработанном до этого испытания.
Профилактическое лечение взрослых пациентов, у которых появляются тромбы в коронарных артериях, часто сочетают в себе аспирин и Плавикс®. По мнению авторов исследования, как и многие препараты, одобренные для использования у взрослых, применение Плавикса® распространяется в педиатрическую практику без убедительных доказательств. Фактически, они продолжают, использование этого препарата в детских больницах США увеличилось в 15 раз с 2001 по 2009 год.
Это исследование не показало никакой пользы от добавления Плавикса к текущему лечению, которое часто включает аспирин.
Как отмечается в исследовании, использование Плавикса® для лечения тромбоза у новорожденных и младенцев, которым проводится паллиативное шунтирование системной легочной артерии, не снижает смертность от всех причин или заболеваемость, связанную с шунтированием.
Дальнейший анализ (не являющийся частью первоначального дизайна исследования) подтверждает мнение о том, что только аспирин может быть эффективным для снижения риска образования тромбов у этих младенцев. Авторы исследования отмечают, что исследование предполагает, что переход с одного аспирина на только Плавикс® в исследуемой дозе не является хорошей идеей.
«Это хорошая иллюстрация успешного сотрудничества между промышленностью и академическим сообществом в проведении клинических исследований у детей в соответствии с письменным запросом Закона о лучших фармацевтических препаратах для детей (BPCA) FDA, – отметил Эдвард Коннор, доктор медицины, магистр медицины и медицины, директор по развитию инноваций в Children’s Национальный и международно признанный эксперт по разработке лекарств. "Исследования лекарств у детей имеют важное значение для информирования поставщиков медицинских услуг о безопасности и эффективности в этой группе населения.
Потребность в данных для новорожденных особенно важна, учитывая известные различия в развитии этой популяции по сравнению со взрослыми."
С принятием в 2012 году положений Закона о безопасности и инновациях Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDASIA) для детей, BPCA и Закон о равенстве в педиатрических исследованиях стали постоянными, обеспечивая как требования, так и стимулы для проведения клинических испытаний у детей.
FDASIA признает ценность проведения исследований на новорожденных и позволяет FDA добавлять персонал, имеющий опыт работы с новорожденными. Стимулы для производителей включают продление срока действия патента, если испытание должным образом спланировано, проведено и одобрено FDA.
Во всем мире пороки сердца являются наиболее распространенным врожденным пороком; десятки тысяч детей рождаются с пороками сердца каждый год, и многие из этих дефектов можно лечить с помощью лекарств или процедур, включая реконструктивную хирургию или интервенционную катетеризацию.
Исследование клопидогреля для снижения артериального тромботического риска у новорожденных и младенцев (CLARINET) было двойным слепым, рандомизированным, плацебо-контролируемым, параллельным групповым исследованием, управляемым событиями.
Исследование спонсировалось при сотрудничестве между Санофи-Авентис и Бристол-Майерс Сквибб.