По словам главного исследователя Маурицио, достижение в исследованиях на мышах, опубликованное в раннем онлайн-выпуске журнала Proceedings of the National Academy of Sciences на этой неделе, может стать первым шагом к использованию генетически модифицированной miRNA в терапевтических целях, особенно в вакцинах и лечении рака. Занетти, доктор медицины, профессор кафедры медицины и директор лаборатории иммунологии онкологического центра Калифорнийского университета в Сан-Диего Мур.
«С практической точки зрения, короткая некодирующая РНК может использоваться для заместительной терапии для введения miRNA или миметиков miRNA в ткани для восстановления нормальных уровней, которые были снижены в результате заболевания, или для ингибирования других miRNA для повышения уровней терапевтических белков», сказал Занетти.
«Однако стремительная скорость, с которой наука открыла миРНК, участвующими в регуляции биологических процессов, не соответствовала прогрессу в области трансляции», – добавил Зинетти. "На сегодняшний день начато очень мало клинических испытаний.
Частично проблема заключается в том, что мы еще не определили практические и эффективные методы доставки химически синтезированной короткой некодирующей РНК безопасными и экономически целесообразными способами."
Занетти и его коллеги трансфицировали первичные В-лимфоциты, особенно распространенный тип белых кровяных телец (около 15 процентов циркулирующей крови), с помощью сконструированной плазмидной ДНК (разновидность реплицирующейся, но не вирусной ДНК), а затем показали, что измененные В-клетки нацелены на Т-клетки. у мышей при активации антигеном – веществом, вызывающим реакцию иммунной системы.
«Это демонстрация первого уровня этой новой системы», – сказал Занетти. «Следующая цель будет заключаться в решении более сложных вопросов, таких как регулирование класса Т-клеток, которые могут быть индуцированы во время вакцинации, чтобы максимизировать их защитную ценность против патогенов или рака.
"Есть основания полагать, что качество Т-клеток в ответ на вакцинацию имеет значение для эффективности защиты. Это может подтолкнуть вакцинацию, направленную на индукцию Т-клеточного ответа, на новый уровень точности, предсказуемости и, в конечном итоге, эффективности."
По его словам, другие потенциальные применения включают нацеливание и восстановление Т-клеток, отключенных аутоиммунными или воспалительными заболеваниями.
«Другой целью будет дальнейший контроль нацеливания на ткани, отличные от лимфоидных органов. Например, раковые клетки ", – сказал Занетти. "Есть целый мир неиспользованных возможностей. Мы верим, что новая идея – и лежащая в ее основе технология – помогут в регулировании иммунной системы или контроле или предотвращении болезней в самых разных условиях."