Но когда они обращаются к пациентам с просьбой принять участие в исследовании, эти случайные шансы 50-50 кажутся недостаточно хорошими – и исследованию трудно найти достаточное количество добровольцев. Это замедляет попытки улучшить лечение этого состояния.
Новое исследование показывает перспективность подхода, который устраняет некоторые «случайные» элементы процесса, сохраняя при этом возможность сравнивать методы лечения.
Вместо того, чтобы каждый пациент получил случайно выбранное лечение, подход корректирует шансы по мере продвижения исследования.
Поэтому, если первые результаты показывают, что одно из двух методов лечения работает лучше, шансы каждого нового пациента получить это лечение увеличиваются. Это называется рандомизацией с адаптацией к ответу или RAR.
В новом кратком отчете в журнале Stroke исследователи Медицинской школы Мичиганского университета сообщают о том, как 418 пациентов отделения неотложной помощи отреагировали на два подхода к медицинским исследованиям.
Исследователи попросили пациентов представить, что они только что перенесли инсульт, показали им видео с описанием исследования, в котором нуждались пациенты, перенесшие инсульт, и спросили их, будут ли они добровольно участвовать в этом исследовании, если бы у них действительно только что был инсульт.
Чего пациенты не знали, так это того, что половине из них случайным образом показали видео, описывающее классическое рандомизированное исследование, а половина видела то же видео, но с добавленным разделом, объясняющим, что, если одно лечение оказывалось лучше у более ранних пациентов , их шансы на получение этого увеличатся.
Только 54% людей, показавших первое видео, заявили, что будут добровольцами участвовать в исследовании. Но 67 процентов из тех, кто показал видео RAR, заявили, что будут зачислены.
«Если результаты подтвердятся в реальных исследованиях экстренного инсульта, эта разница в 13 пунктов может иметь большое значение для темпов медицинских исследований», – говорит Уильям Мейрер, M.D., M.S., врач скорой помощи UM, который руководил исследованием.
«Хотя это гипотетический сценарий, он показывает, что мы можем увеличить набор участников для исследований острого инсульта, используя адаптивный дизайн рандомизации», – говорит он. "Это может быть особенно важно в экстренных ситуациях, когда у пациентов или их близких есть всего несколько минут, чтобы обдумать варианты."
Новое исследование уже привело к дальнейшим исследованиям, которые будут изучать понимание пациентами объяснения их шансов получить одно лечение по сравнению с другим.
В то же время, сеть клинических исследований неотложных состояний мозга на базе U-M уже начала использовать подход RAR в некоторых исследованиях.
Сеть, получившая название NETT для испытаний лечения неотложных неврологических состояний, представляет собой лабораторию для адаптивных дизайнов (многие из которых используют RAR) в рамках проекта под названием Adaptive Designs, ускоряющего перспективные испытания в лечение (ADAPT-IT).
Основная проблема при проведении исследований RAR заключается в том, чтобы убедиться, что исследователи собирают достаточно данных о каждом лечении, чтобы сделать свои выводы статистически обоснованными, то есть иметь возможность точно сказать, что различия между видами лечения реальны, а не являются случайными.
Мерер отмечает, что подход RAR в исследовании, сравнивающем два метода лечения, может принести наибольшую пользу пациентам, но представляет большую проблему для исследователей. Использование подхода RAR в исследовании, в котором сравниваются три (или более) варианта, чтобы наименее эффективный из трех использовался меньше в ходе исследования, дает возможность улучшить результаты пациентов в исследовании и более эффективно учиться.
Другие адаптивные подходы к рандомизации, такие как исследование рака груди, в котором пациентов рандомизируют по-разному в зависимости от конкретных характеристик их рака, также начинают использоваться.
Meurer и врач скорой помощи U-M и председатель NETT Уильям Барсан, M.D., помогли коллегам из UM разработать клинические исследования, в которых рандомизация адаптируется на основе различных критериев, включая тяжесть заболевания пациента. Они также опрашивают исследователей клинических испытаний, что они думают о подходе RAR.
Барсан говорит: «Мы считаем, что использование подхода RAR очень привлекательно в нашей сети, где мы лечим пациентов с опасными для жизни неврологическими состояниями, такими как инсульт и травмы головы. Знание о том, что большее количество пациентов получит более эффективную терапию, кажется правильным."
По словам Мерер, для проведения исследования RAR действительно требуется больше инфраструктуры и подготовки для исследователей – например, вместо того, чтобы просто составлять равное количество лечебных пакетов в начале исследования, исследовательская группа должна подготовить все большее количество пакетов, содержащих вариант, который работает лучше.
Также важно, чтобы лечащий врач «не знал», какой вариант он предлагает каждому пациенту, чтобы он не искажал результаты исследования.