Эти данные, представленные в виде «Письма» в журнале Blood (Журнал Американского гематологического общества), сообщают о самом большом количестве пациентов в мире, получающих высокие дозы химиотерапии и трансплантации стволовых клеток от этого редкого заболевания.
Амилоидоз легких цепей (AL) – наиболее распространенная форма системного амилоидоза в США.S. Заболевание возникает, когда человеческие антитела, продуцирующие плазматические клетки, производят аномальные легкие цепи (компоненты антител). Эти легкие цепи неправильно складываются и образуют отложения амилоида (крахмалоподобный белок), которые накапливаются в печени, почках, селезенке или других тканях, что может вызвать серьезное повреждение этих органов.
HDM / SCT считался инновационным подходом к лечению, когда он был впервые разработан в Медицинской школе Бостонского университета (BUSM) и Бостонском медицинском центре (BMC) в 1994 году. С тех пор 629 пациентов с амилоидозом AL прошли курс лечения в BMC.
Гематологические реакции (первый индикатор того, что лечение начинает работать) были оценены у 543 пациентов через 6-12 месяцев после лечения HDM / SCT. Сорок процентов достигли гематологического полного ответа (ПО) после трансплантации стволовых клеток.
Гематологический рецидив произошел у 18.2 процента при среднем значении 3.97 лет после лечения. Долгосрочная выживаемость, до 20 лет, была достигнута почти у трети пациентов.
«В то время как выживаемость сильно зависит от достижения полного гематологического ответа (CR), выживаемость пациентов, которые не достигли полного ответа, и тех, кто рецидивировал после CR, является заметным, что свидетельствует о преимуществах агрессивного лечения», – пояснил корреспондент и ведущий автор Вайшали Санчоравала , Доктор медицинских наук, профессор медицины и заместитель директора Центра амилоидоза при БУСМ.
«Стратегии, позволяющие лучше понять, какие пациенты могут получить наибольшую пользу от этого лечения и снизить связанную с лечением смертность, а также использовать комбинированную терапию с новыми агентами для увеличения частоты полного ответа, вероятно, улучшат результаты в будущем для пациентов, которым всего несколько лет. ", – добавил Санчоравала, доктор медицинских наук, директор программы трансплантации стволовых клеток в отделении гематологии и онкологии BMC.