Испытания эффективности проводятся в оптимальных условиях с пациентами со схожими характеристиками. Эти испытания обычно используются для получения разрешения регулирующих органов на лекарство.
Испытания эффективности проводятся в более типичных клинических условиях с пациентами с различными характеристиками.
Эти испытания предназначены для определения того, переносятся ли эффекты лечения, выявленные в испытаниях эффективности, на более типичные применения лекарств на практике.
В настоящее время испытания эффективности и действенности проводятся отдельно, а испытания эффективности могут проводиться годами позже или вообще не проводиться. В модели E2E испытание эффективности начинается сразу после завершения испытания эффективности (или как можно скорее, в зависимости от заранее определенного процесса утверждения).
Данные, полученные в результате исследования эффективности, можно использовать для формулирования вопросов для исследования в ходе исследования эффективности; данные, полученные в результате исследования эффективности, затем могут быть использованы для оказания помощи пациентам и поставщикам медицинских услуг в принятии индивидуальных решений о лечении.
Разработкой подхода E2E руководил Гарри П. Селкер, доктор медицины, MSPH Института клинических и трансляционных исследований Тафтса (CTSI) и Института клинических исследований и исследований политики здравоохранения (ICRHPS) Медицинского центра Тафтса, при содействии Аарона Кирби, магистра наук, менеджера по администрированию проектов Tufts CTSI. В состав исследовательской группы входят:
Кеннет А. Ой, доктор философии, Массачусетский технологический институт (MIT)
Ханс-Георг Эйхлер, доктор медицинских наук, магистр, Европейское агентство по лекарственным средствам
Норман Л. Стокбридж, доктор медицинских наук, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Центр оценки и исследований лекарственных средств
Сайрус Р. Мехта, доктор философии, Гарвардская школа общественного здравоохранения
Кеннет I. Кайтин, доктор философии, Центр Тафтса по изучению разработки лекарственных препаратов
Ньюэлл МакЭлви, PharmD, MSPH, Merck & Co.
Питер К. Хониг, доктор медицины, магистр здравоохранения, AstraZeneca
Джон К. Эрбан, доктор медицины, Онкологический центр Тафтса
Ральф Б. Д’Агостино, доктор философии, Бостонский университет; Гарвардский институт клинических исследований
«Подход E2E представляет собой фундаментальный сдвиг в модели разработки лекарств, который оставался практически неизменным на протяжении более пятидесяти лет», – предполагает Кеннет I. Кайтин, доктор философии, директор Центра Тафтса по изучению разработки лекарственных средств и профессор исследований Медицинской школы Университета Тафтса. «Хотя внедрение этого подхода сопряжено с проблемами, вероятно, будет много победителей: промышленность, которая получит лучшее понимание полезности лекарства, что позволит отличаться от конкурентов; регулирующие органы, которые будут лучше понимать безопасность и эффективность лекарства. использование в неоднородных группах населения; плательщики, которые смогут принимать более информированные решения о возмещении расходов и покрытии; и, конечно, врачи и пациенты, которые извлекут выгоду из реальных данных о преимуществах и рисках новых лекарств."
«Растет осознание того, что разница между эффективностью и действенностью – это не только проблема для регулирования лекарственных средств, но и недостаточно используемые возможности обучения», – говорит Ханс-Георг Эйхлер, доктор медицинских наук, магистр медицины Европейского агентства по лекарственным средствам, – «неоднородность реальной ситуации».
Популяции, изучающие лечение, могут помочь выявить людей, не отвечающих на лечение, или не переносящих пациентов, и такое понимание не может быть получено из довольно однородных популяций клинических испытаний. Для реализации этой возможности обучения потребуются заранее запланированные и рентабельные исследования: испытание E2E может быть именно тем, что необходимо."