Новая генная терапия оказывается многообещающей для лечения гемофилии
До генной терапии у животных происходило около пяти серьезных кровотечений в год. Однако после получения новой генной терапии у них было значительно меньше кровотечений за три года, как сообщалось в журнале Nature Communications.
«Обещание и надежда на генную терапию заключаются в том, что людям с гемофилией будет сделана одна терапевтическая инъекция, а затем они будут экспрессировать белок, которого им не хватает в течение длительного периода времени, в идеале в течение многих лет или даже всей их жизни», – сказал Тим Николс. , директор Лаборатории исследования крови Фрэнсиса Оуэна в UNC и соавтор статьи. …
Новая генная терапия оказывается многообещающей для лечения гемофилииПодробнее »