Хотя небольшое исследование было разработано для проверки безопасности препарата, его результаты были настолько многообещающими, что только что началось ускоренное клиническое исследование фазы III с набором пациентов в Медицинскую школу Икана на горе Синай и в других местах. Соавтор исследования, Паула Буссе, доктор медицины, аллерголог-иммунолог из Mount Sinai и доцент Медицинской школы Икана.
Заболевание, наследственный ангионевротический отек (НАО), вызывает повторяющиеся и непредсказуемые приступы отека по всему телу. Что вызывает эти атаки, неизвестно.
Многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1b с участием 37 пациентов с НАО 1 или 2 типа показало, что у всех участников, которые принимали дозу препарата ланаделумаб в дозе 300 мг, не было приступов, как и у 82 процентов, принимавших НАО.
400 мг. Только 27 процентов участников, принимавших плацебо, не имели инцидентов.
«Ланаделумаб, кажется, останавливает приступы НАО до того, как они начнутся, и этот профилактический подход может представлять собой захватывающее новое достижение для пациентов», – говорит д-р.
Буссе, который лечит десятки пациентов с этим заболеванием.
«Учитывая неуверенность в том, когда может случиться приступ, некоторые пациенты с НАО не хотят путешествовать», – говорит она. "Болезнь может вызывать такие опухоли в течение трех-пяти дней, что лицо обезображивается, руки нельзя использовать, трудно ходить, а живот может стать очень болезненным.
Было бы замечательно иметь лекарство, которое может обеспечить постоянный буфер против НАО."
Современные методы предотвращения приступов НАО работают, но имеют некоторые недостатки.
Бусс добавляет. Препарат, известный как ингибитор C-1, необходимо вводить внутривенно каждые три или четыре дня, а другой подход, использование таблеток, называемых андрогенами (модифицированный тестостерон), может вызвать нежелательный рост волос у женщин, повлиять на настроение, вызвать увеличение веса. , влияют на уровень липидов и функцию печени и подавляют рост у детей.
Ланаделумаб, с другой стороны, представляет собой моноклональное антитело, которое вводят каждые две недели, и в этом исследовании было обнаружено, что пациенты хорошо переносят его.
HAE – это аутосомное, доминантно наследуемое заболевание крови, вызванное дефицитом или дисфункцией регуляторного гена, известного как ингибитор C1.
Белок-ингибитор С1 обычно подавляет выработку другого белка, называемого брадикинином, который является причиной отека. Без ингибитора C1, который функционирует должным образом, человек производит больше брадикинина и меньше его потребляет. Брадикинин вызывает отек (ангионевротический отек), заставляя сосуды расширяться и вытекать жидкость.
Исследование включало обширный анализ крови, который внимательно отслеживал, насколько препарат успешно подавляет выработку брадикинина.
«Если клиническое исследование фазы III подтвердит наблюдаемые нами преимущества, ланаделумаб значительно облегчит жизнь пациентам с НАО», – говорит д-р. Буссе. «Многие пациенты, которым не нравятся и поэтому не используют текущие методы лечения, вероятно, выберут эту новую терапию, которая, как мы надеемся, снизит заболеваемость и смертность и улучшит качество жизни пациентов с НАО."