Исследователи во главе с Еленой Батраковой, доцентом Центра нанотехнологий в доставке лекарств фармацевтической школы UNC Eshelman, исследовали генетически модифицированные белые кровяные тельца, называемые макрофагами, для производства нейротрофического фактора глиальных клеток, или GDNF, и доставки его в мозг. Глиальные клетки обеспечивают поддержку и защиту нервных клеток по всему мозгу и телу, а GDNF может лечить и стимулировать рост поврежденных нейронов.
"В настоящее время не существует лечения, которое могло бы остановить или обратить вспять течение болезни Паркинсона. «Есть только методы лечения, направленные на улучшение качества жизни, например, заместительная терапия дофамином», – сказала Батракова. «Однако исследования показали, что доставка нейротрофического фактора в мозг не только способствует выживанию нейронов, но и обращает вспять прогрессирование болезни Паркинсона."
В дополнение к доставке GDNF сконструированные макрофаги могут «научить» нейроны производить белок для себя, предоставляя необходимые инструменты и инструкции: ДНК, информационную РНК и фактор транскрипции.
По словам Батраковой, успешная доставка лечения в мозг – ключ к успеху терапии GDNF. Использование иммунных клеток позволяет избежать естественной защиты организма.
Перепрофилированные макрофаги также способны проникать через гематоэнцефалический барьер, чего не может сделать большинство лекарств. Перепрограммированные клетки перемещаются в мозг и производят крошечные пузырьки, называемые экзосомами, которые содержат GDNF. Клетки высвобождают экзосомы, которые затем могут доставлять белки к нейронам головного мозга.
Работа описана в статье, опубликованной на сайте PLOS ONE.
«Обучая клетки иммунной системы производить этот защитный белок, мы используем естественные системы организма для борьбы с дегенеративными состояниями, такими как болезнь Паркинсона», – сказала Батракова.
Биотехнологический центр Северной Каролины предоставил школе грант на развитие технологий в размере 50 000 долларов, чтобы помочь превратить эту технологию в жизнеспособное лечение, которое можно будет лицензировать и коммерциализировать.
«Эта награда является чрезвычайно важным шагом на пути к дальнейшей успешной коммерциализации наших очень интересных клеточных технологий», – сказал Александр Кабанов, директор центра нанотехнологий. "Мы продолжим наши усилия по трансляции в CNDD, и очень скоро я верю, что мы увидим эти открытия на переднем крае научного перехода в клиническую практику."