Это последнее исследование, запущенное в рамках инициативы Linked Clinical Trials (LCT), программы, возглавляемой британской исследовательской благотворительной организацией The Cure Parkinson’s Trust в сотрудничестве с Исследовательским институтом Ван Андела (VARI), который находится в Гранд-Рапидс, штат Мичиган. , СОЕДИНЕННЫЕ ШТАТЫ АМЕРИКИ.
"С этим испытанием мы выходим за рамки лечения симптомов Паркинсона. Мы действительно хотим замедлить или остановить прогрессирование болезни ", – сказал Патрик Брундин, M.D., Ph.D., глава международного научного комитета LCT и директор Центра нейродегенеративных исследований VARI. "Этот препарат – амброксол – показал исключительно хорошие результаты в доклинических исследованиях болезни Паркинсона и уже одобрен для лечения других состояний."
Сосредоточив внимание на существующих лекарствах, которые уже прошли строгий процесс утверждения и показали многообещающие результаты в доклинических лабораторных исследованиях для лечения болезни Паркинсона, LCT стремится значительно сократить время и затраты, необходимые для предоставления новых методов лечения людям с болезнью Паркинсона.
«Связанные клинические испытания имеют реальный импульс и дают нам перспективу внедрения новых, потенциально революционных методов лечения в клинику в течение относительно короткого периода времени», – сказал Том Айзекс, президент и соучредитель The Cure Parkinson’s Trust. «Это новое испытание вселяет реальную надежду на то, что мы стоим на пороге чего-то действительно изменяющего нашу жизнь – новых методов лечения, которые обещают улучшить качество жизни для 7-10 миллионов человек во всем мире, страдающих болезнью Паркинсона.
От респираторного средства к нейропротекции
Исследование проводится в Royal Free Hospital в Лондоне и посвящено амброксолу, который обычно используется для лечения респираторных заболеваний. Ранее работа проводилась главным следователем процесса Энтони Шапира, М.D., D.Sc., продемонстрировали, что амброксол улучшает функцию белка, который играет ключевую роль в процессах клеточного «удаления мусора». Последние данные свидетельствуют о том, что нарушение этих процессов связано с возникновением и прогрессированием нейродегенеративного заболевания.
Кроме того, мутации в гене, кодирующем этот белок, считаются самым большим генетическим фактором риска развития болезни Паркинсона.
«Наша доклиническая работа предполагает, что амброксол может быть эффективным средством лечения Паркинсона благодаря его способности корректировать дисфункциональный белок, который преобладает у людей с генетической мутацией, связанной с унаследованными случаями болезни Паркинсона», – сказал Шапира. "Что особенно интересно, так это то, что амброксол может принести пользу пациентам с болезнью Паркинсона без этих генетических мутаций."
Сложная проблема
За последние 50 лет было сделано несколько крупных терапевтических прорывов в лечении болезни Паркинсона, за исключением леводопы, нынешнего золотого стандарта медикаментозного лечения, и глубокой стимуляции мозга, хирургического варианта.
Хотя эти методы лечения могут значительно улучшить качество жизни, они не замедляют и не останавливают прогрессирующую гибель клеток мозга, которая является отличительной чертой болезни. Научный комитет LCT, в который входят ведущие эксперты и защитники болезни Паркинсона со всего мира, занимается исследованием дополнительных соединений, которые не только лечат симптомы, но и могут остановить прогрессирование болезни.
В дополнение к испытанию амброксола, LCT также поддерживает испытания по изучению препарата холестерина симвастатин и препарата эксенатида для лечения диабета как потенциально модифицирующих болезнь лечения при болезни Паркинсона. В ближайшие месяцы ожидается запуск дополнительных исследований, посвященных другим лекарствам, в том числе другим лекарствам от диабета, лекарствам для удаления накопления железа в головном мозге и лечению митохондриальной функции.