"Эти новаторские открытия принесут пользу около 15 000 пациентов в США.S. одна », – сказала Сюзанна Макколли, доктор медицины, один из авторов исследования и профессор педиатрии в Медицинской школе Файнберга Северо-Западного университета. Она также является директором программы клинических и трансляционных исследований в Детском научно-исследовательском институте Стэнли Манна, исследовательском подразделении Ann & Robert H. Детская больница Лурье в Чикаго.
Муковисцидоз – это генетическое заболевание, при котором в организме вырабатывается густая липкая слизь. В легких слизь приводит к хроническим инфекциям и усилению потери функции легких.
В поджелудочной железе густая слизь не дает ферментам попасть в кишечник для переваривания пищи. Средняя ожидаемая продолжительность жизни составляет 37 лет, а доступные методы лечения в основном направлены на устранение симптомов и последствий заболевания.
«Несмотря на то, что был достигнут значительный прогресс в поддерживающей терапии муковисцидоза, разработка методов лечения, направленных на устранение основной генетической причины, была сложной задачей», – сказал Макколли, который также является заместителем директора Центра муковисцидоза в Lurie Children’s. «Всего несколько лет назад ивакафтор стал единственным одобренным FDA лекарством от генетического дефекта муковисцидоза, но он работает только с генетическими мутациями, обнаруженными у небольшой части пациентов с муковисцидозом.
Наше исследование показало, что сочетание ивакафтора с люмакафтором помогает пациентам с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза. Это захватывающий шаг вперед."
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование включало в общей сложности 1108 пациентов в возрасте 12 лет и старше, которые лечились в течение 24 недель в нескольких центрах. «Нам потребуется больше анализов и долгосрочные данные, чтобы увидеть, может ли это лечение изменить течение болезни и еще больше увеличить продолжительность жизни наших пациентов», – сказал МакКолли. Консультативный комитет FDA по легочным аллергическим препаратам собрался 12 мая для рассмотрения результатов этого исследования.
Ожидается окончательное одобрение FDA.