ЮДМ – редкое хроническое аутоиммунное заболевание детей, характеризующееся воспалением мышц, кожи и других органов. , В Великобритании зарегистрированная заболеваемость JDM составляет два-три случая на миллион детей в возрасте до 16 лет, при этом средний возраст начала заболевания составляет 6 лет.8 лет; ЮДМ чаще встречается у девочек, чем у мальчиков, примерно в 2 раза.3: 1. Характерные признаки включают кожную сыпь, изъязвление кожи и мышечную слабость.
В целом дети с ЮДМ могут вести нормальный образ жизни; тем не менее, некоторые пациенты с JDM имеют течение заболевания, которое не поддается лечению несколькими лекарственными препаратами. Было показано, что для тех детей, у которых лечение не помогло, длительная активность заболевания связана с повышенной смертностью и осложнениями, такими как рубцы, боль из-за защемления нервов и укорочение мышц, заставляющее суставы оставаться согнутыми.
«Высокие уровни клеточного сигнального белка TNF были зарегистрированы у пациентов с JDM с длительным течением болезни, что позволяет предположить, что этот регулятор иммунных клеток может играть важную роль в резистентной болезни», – сказала д-р Ракель Кампанильо-Маркес из Института здоровья детей Университета. Колледж в Лондоне, Великобритания. "Нет опубликованных клинических испытаний (только описания случаев) этой терапии, но некоторые из них еще продолжаются. Наше исследование является одним из крупнейших, посвященных изучению эффективности и безопасности терапии анти-TNF в большой независимой когорте пациентов с JDM."
Оценка 66 пациентов с JDM, набранных из британского исследования JDM Cohort and Biomarker Study и активно лечившихся анти-TNF агентами, показала значительные улучшения в поражении мышц и кожи, а также в общей активности заболевания.
Произошли значительные изменения в средних значениях двух стандартных измерений мышц: шкалы оценки детского миозита и мануального мышечного тестирования (стр
Около четверти пациентов в этом исследовании перешли на лечение анти-TNF, причем чуть менее двух третей этих пациентов переключались из-за неэффективности терапии, одна четверть из-за побочных эффектов и одна восьмая из-за предпочтения пациентом подкожного введения.
Из 21 зарегистрированной побочной реакции семь были признаны тяжелыми (анафилактические реакции при инфузии инфликсимаба). Три четверти побочных реакций от легкой до умеренной степени тяжести были вызваны инфекцией; в четырех из которых пациент был переведен на другой антагонист TNF, в то время как у остальных пациентов временное прекращение приема препарата оказалось достаточным.
Случаев туберкулеза не зарегистрировано.