Из крови в мозг: лечение нуклеиновой кислотой в ЦНС

Антисмысловая олигонуклеотидная терапия (ASO) может облегчить многие нейродегенеративные заболевания на генетическом уровне, подавляя выработку вредных белков или некодирующих РНК. Раньше достижение доставки ASO с адекватными концентрациями в центральной нервной системе (ЦНС) при системном дозировании было затруднено. …