Терапевтический препарат CRISPR / Cas9 для тирозинемай типа I, доставленный мышам: AAV и липидные наночастицы, используемые для доставки состава CRISPR / Cas9, способного лечить генетическое заболевание в моделях на животных
«Это первое исследование, которое доказывает, что систему редактирования генов CRISPR / Cas9 можно вводить в терапевтически применимом составе для восстановления генов у живых взрослых животных», – сказал Вэнь Сюэ, доктор философии, доцент молекулярной медицины и член Институт терапии РНК Медицинской школы UMass. "До сих пор было невозможно доставить CRISPR / Cas9 таким образом, чтобы это подходило для клинических испытаний. …