Врожденная глухота может быть полностью изменена генотерапией

врожденный

Новый подход генотерапии может всецело поменять утрату слуха, вызванную генетическим недостатком в модели мыши врожденной глухоты, в соответствии с преклиническому изучению, изданному Cell Press в издании Neuron. Результаты изучения воображают многообещающий терапевтический путь чтобы возможно лечить людей, появившихся глухие.

«Это – первый раз, в то время, когда наследственная, генетическая утрата слуха удачно лечилась у лабораторных мышей, и как такой воображает ответственный этап для лечения генетической глухоты у людей», говорит основной создатель изучения Лоуренс Ластиг из Калифорнийского университета, Сан-Франциско.Утрата слуха есть одним из самый распространенных человеческих сенсорных недостатков, и это направляться из повреждения волосковых клеток во внутреннем ухе. Примерно добрая половина случаев врожденной утраты слуха вызывается генетическими недостатками. Но текущие варианты лечения – слушание устройств усиления и кохлеарных имплантатов – не вернуло слушание обычным уровням.

Исправление главных генетических недостатков имеет потенциал, дабы всецело вернуть слушание, но прошлые попытки всецело поменять утрату слуха, вызванную генетическими мутациями, не были успешны.Обращаясь к данной проблеме в новом изучении, Lustig и его команда применяли мышей с наследственной глухотой, позванной мутацией в генном кодировании для белка, названного везикулярным глутаматным транспортером 3 (VGLUT3). Данный белок есть критическим для внутренних волосковых клеток, дабы отправить сигналы, разрешающие слышать.

Через несколько недель по окончании того, как исследователи поставили ген VGLUT3 во внутреннее ухо через инъекцию, слушание было восстановлено у всех мышей. Это улучшение продлилось между семью семь дней и полутора годами, в то время, когда взрослые мыши лечились, и по крайней мере девять месяцев, в то время, когда новорожденные мыши прошли лечение.

Терапия не повредила внутреннее ухо, и это кроме того исправило кое-какие структурные недостатки во внутренних волосковых клетках. Потому, что определенный применяемый способ трансгенеза есть надёжным и действенным при животных, результаты изучения открывают возможность для будущих клинических изучений. «В течение многих лет ученые намекали на возможность генотерапии как потенциальное лечение для глухоты», говорит Ластиг. «В этом изучении мы сейчас снабжаем весьма настоящий и громадный ход к той цели».


Блог автомобилиста