Х-сцепленный синдром тяжелого комбинированного иммунодефицита: испытания генной терапии показывают многообещающие первые результаты
По словам Сунг-Юн Пая, доктора медицины, педиатра, восемь из девяти мальчиков, зарегистрированных на сегодняшний день в новом испытании, живы и здоровы, с функционирующей иммунной системой и свободными от инфекций, связанных с SCID-X1, в период от девяти до 36 месяцев после лечения. гематолог-онколог из Дана-Фарбер / Бостонского детского центра рака и заболеваний крови. …