Результаты первого испытания лекарственного препарата для детей с редкой скоро стареющей заболеванием, известной как Прогерия, продемонстрировали успешность с ингибитором фарнезилтрансферазы (FTI), лекарственное средство сперва раньше лечило рак.Результаты испытания продемонстрировали значительные улучшения в структуре кости, повышении веса, и самое основное, сердечно-сосудистая совокупность, в соответствии с новому изучению, изданному в Продолжениях Естественной Академии наук.Он же Синдром прогерии Хатчинсона-Gilford (HGPS), Прогерия есть редким и смертельным генетическим заболеванием, показывающим появление стремительного старения в детях.
Заболевание делается смертельной, в то время, когда затронутые заболевают той же заболеванием сердца (атеросклероз) как миллионы обычных стареющих взрослых. Вместо этого появления в 60 либо 70 лет возраста дети с Прогерией смогут перенести сердечные приступы либо инсульты, начинающиеся в возрасте 5 лет со средним возрастом смерти, являющейся 13.Лесли Гордон, Мэриленд, врач философии, побеждает автора изучения, медицинский директор для PRF и мать ребенка с Прогерией, говорят:«Понять, что кое-какие нюансы повреждения кровеносных сосудов при Прогерии может не только замедлить FTI, названный lonafarnib, но кроме того частично всецело поменять в течение всего 2,5 лет по окончании лечения, – громадный прорыв, по причине того, что сердечно-сосудистое заболевание есть причиной смерти в детях с Прогерией».Синдром Прогерии Хатчинсона-Gilford есть нарушением детства, позванным мутациями в одном из основных архитектурных белков ядра клетки.
Фото источник: Старение и ядро клетки: Мучение Подсказок и Обнадеживающих Обещаний. Scaffidi P, Гордон Л, Misteli T. Издание 3/11/2005, e395 Биологии PLoSИзучение лекарственного средства двух с половиной лет складывалось из 28 детей из 16 различных государств, составляя 75 процентов случаев Прогерии во всем мире.
У двадцати шести из этих 28 детей была хорошая форма заболевания. Все 28 детей ехали в Бостон каждые четыре месяца, чтобы получить широкое медицинское тестирование через Клиническое и Переводное Отделение Изучения Детской поликлиники.
Пероральный препарат, FTI lonafarnib, был дан два раза в сутки в течение изучения. Исследовательская несколько оценила детский уровень повышения веса, если сравнивать с их темпом предварительного изучения.
Они разглядели это как главный итог, по причине того, что эти дети страдают от критической неточности, дабы процветать, характеризуемые очень медленным повышением веса в течение продолжительного времени. Исследователи кроме этого осмотрели ригидность артерий (показатель инсульта и сердечного приступа), и ригидность кости и плотность (показатель остеопороза). Любой ребенок, участвующий в изучении, продемонстрировал значительное улучшение в способности повышения веса, структуре кости либо гибкости кровеносных сосудов.
Примечательные улучшенияВес: каждый третий ребенок показал большее, чем 50-процентное повышение годового показателя повышения веса либо переключился от утраты веса до повышения веса из-за увеличенной массы мускулы и кости.
Структура кости: ригидность Кости улучшилась к обычным уровням по окончании лечения FTI.Сердечно-сосудистый: Артериальная жесткость, которая связана с атеросклерозом, уменьшилась на 35 процентов. Плотность стены сосуда кроме этого улучшилась.Проект лечения прогерии
По окончании того, как открытие гена, вызывающего Прогерию, FTIs, было предложено в качестве потенциального медикаментозного лечения. У этих детей имеется генетическая мутация, создающая белок progerin, что важен за заболевание. Progerin блокирует обычную функцию клетки и причиняет ущерб телу через farnesyl группу, молекула, присоединяющаяся к белку. FTIs предотвращают это приложение.
Марк Киран, Мэриленд, врач философии, ведущий адъюнкт и автор исследования-доктор наук Педиатрии в Медицинской школе Гарварда растолковывает:«На ранних стадиях планирования этого испытания мы осознали, что опыт моей команды посредством FTIs, дабы лечить детей с раком мозга имел возможность объединить преклинические научно-исследовательские работы PRF и экспертные знания, мы должны были изучить лекарственное средство в детях с Прогерией. Предпосылка сзади изучения этого лекарственного средства была то, что методом остановки приложения farnesyl группы на progerin в детях с Прогерией, progerin возможно инактивирован, уменьшив кое-какие эффекты заболевания».
Результаты этого изучения очень вдохновляют. Второе клиническое опробование, финансируемое Исследовательский Национальными Институтами и фондом Прогерии Здоровья, идет полным ходом, тогда как больше, как ожидают, будет направляться.Прошлое изучение продемонстрировало, что progerin производится во всех увеличениях и людях тела с возрастом. Пара более ранних изучений видели связи с обычным старением и progerin, включая связь между progerin и генетической нестабильностью.
Следователи планируют исследовать FTIs и их эффекты, каковые смогут оказать помощь привести к большей информации о сердечно-сосудистом заболевании, и обычном ходе старения, воздействующем на каждое население.