Лекарственное средство мышечной дистрофии помогает мальчикам идти далее

дистрофия

Экспериментальный препарат, eteplirsen, помог мальчикам с Мышечной дистрофией Дюшена идти существенно дражайшая добрая половина путь при помощи испытания, Sarepta Therapeutics Inc., о которой объявляют сейчас. Мышечная дистрофия Дюшена есть редкой дегенеративной, проигрышной заболеванием мускулы.В данной Фазе Изучение IIb при Мышечной дистрофии Дюшена, eteplirsen в двух дозах – 50mg/kg и 30mg/kg – были если сравнивать с плацебо, сопровождаемым eteplirsen.

Было значительное улучшение на протяжении 6-минутного гуляющего анализа по окончании 48-недельного лечения среди тех на более высокой дозировке, в то время, когда если сравнивать с детьми на плацебо.Опробование кроме этого продемонстрировало, что eteplirsen помог вернуть мышечную ткань.

Мальчики на eteplirsen испытали повышение dystrophin-хороших волокон к 47% обычных по окончании 48 недель лечения – лечение было применено один раз в неделю. У задержанного плацебо контингента, группы мальчиков, каковые были на плацебо в течение 24 недель и после этого на eteplirsen в течение прошлых 24 недель кроме этого, было статистически значительное улучшение в dystrophin-хороших волокнах к 38,3% обычных.

Джерри Менделл, Врач медицины, директор Центров Генотерапии и Мышечной дистрофии в Общенациональной Детской поликлинике и научном начальник Фазы изучение IIb, сообщил:«Эти сведенья воображают значительный этап и надежды и решающий момент прогресса на больных с DMD и их семьями, и на те из нас в научном сообществе, кто преследовал потенциальное лечение для данной разрушительной и смертельной болезни на протяжении многих лет.Методом обращения к причине DMD eteplirsen показал беспрецедентные эффекты на предоставление возможности dystrophin производство, и замедление развития заболевания, как измерено 6-минутным анализом прогулки, без лечения связало нежелательные явления. Тогда как eteplirsen рекомендован больным DMD с определенной генетической мутацией, я пологаю, что применения для всех больных DMD со связанными генетическими мутациями светло очевидны."

Этеплирсен есть пропускающим экзон составом – он пропускает дефектный экзон 51 из dystrophine гена, разрешая ему произвести dystrophin белок из РНК посредника. Dystrohpin защищает мембранные структуры и мышечные волокна от ухудшения.50mg/kg eteplirsen дал 89,4-метровое преимуществоВ 6-минутном гуляющем анализе дети на 50mg/kg, примененном один раз в неделю в течение 48 недель, шли 89,4 метров больше, чем те на плацебо 24 недель плюс 24 семь дней на eteplirsen.

В начале опробования (основание) мальчики шли среднее число 394,5 метров.eteplirsen несколько – мальчики на 50mg/kg более чем 48 недель шли на 21 метр потом, чем в начале их леченияЗадержанный плацебо – eteplirsen несколько – мальчики на плацебо 24 недель, сопровождаемом 50mg/kg в течение еще 24 недель, шел 68,4 метров меньше, чем в начале лечения.

Это указывает, что у тех в eteplirsen группе было 89,4-метровое преимущество перед теми в задержанном плацебо – eteplirsen несколькоНе было никакого значительного различия в гуляющем преимуществе между теми в задержанной плацебо контрольной группе и тех на eteplirsen в 30mg/kg в неделю в течение 48 недель. Большое преимущество было увидено в группе более высокой дозировки.Крис Гарабедиан, генеральный директор и президент Терапии Sarepta, сообщил:«Мы очень взволнованы этими данными, потому, что они демонстрируют, что долговременное лечение с eteplirsen переводит к продолжительным и беспрецедентным повышениям и dystrophin клинического преимущества и производства через разные подгруппы больных DMD, вовлеченных в это изучение.

В более широком масштабе эти результаты показывают огромный потенциал и обещание отечественной основанной на РНК технологии, дабы воздействовать и смодулировать заболевание на генетическом уровне, способного привести к самым первым возможностям предназначаться для важных и страшных для жизни редких условий в происхождении заболевания».О нежелательных явлениях – в течение 48 недель лечения, никакие нежелательные явления, которые связаны с терапией, сказали, ни один не был в том месте никакими важными нежелательными явлениями никакого вида, и ни один из больных не закончился. Не было никаких клинически больших связанных с лечением трансформаций ни на одном из параметров лаборатории безопасности, таких как почечная функция либо разные биомаркеры.Акции Sarepta повысились на 123% на предварительном рынке, торгующем в среду утром к 33,40$, утроении в значении с того времени день назад утром по окончании того, как экспериментальное лечение продемонстрировало, как действенный это было в улучшении гуляющей свойстве.

Что такое Мышечная дистрофия?Мышечные дистрофии (MD) являются группой генетических болезней, при которых существует слабость и прогрессивная дегенерация произвольно уменьшающихся либо скелетных мышц – мускулы, управляющие перемещением. В некоторых типах мышечной дистрофии сердце и другие непроизвольные мускулы затронуты – другие органы смогут быть включены кроме этого.

Кое-какие формы мышечной дистрофии появляются на протяжении грудного возраста либо детства, тогда как другие смогут не стать поддающимися обнаружению до среднего возраста либо еще позднее.Мышечная дистрофия Дюшена (DMD) есть самый распространенной формой MD; это по большей части воздействует на мальчиков. Мышцам нужен dystrophin, белок, дабы поддержать их целостность. У больных с DMD, существует отсутствие dystrophin.

DMD в большинстве случаев начинается, в то время, когда мальчик в возрасте между 3 и 5 годами; это прогрессирует в стремительном темпе. К тому времени, в то время, когда мальчику 12 лет, он в большинстве случаев неспособен идти. Позднее ему будет нужен респиратор, дабы дышать подобающим образом.

Примерно 1 в каждых 3 500-5 000 мальчиках терпится MD. В Соединенных Штатах, между 400 и 600 мальчиками терпятся MD ежегодно.

Сестра мальчика с MD имеет 50%-ю возможность наследования передачи и дефектного гена его ее собственным детям.


Блог автомобилиста