Ivacaftor, новый оральный агент, потенцирующий мембранному каналу, заблокированному у больных в возрасте шести лет и более ветхому с муковисцидозом, позванным мутацией G551D, существенно улучшается, легкое функционируют, и сокращает легочные ухудшения, в соответствии с фазе 3, эти явились в Ежегодный Конгресс европейского Дыхательного Общества 2012, Вена, в понедельник (3 сентября 2012). Открытое наблюдение этикетки продемонстрировало улучшенную функцию легкого, и хорошая толерантность сохранялась с долгим лечением.БОРОТЬСЯ изучение рандомизировало 161 больного в возрасте 12 и с муковисцидозом и по крайней мере одной копией мутации G551D в гене CFTR к ivacaftor (150 мг каждые 12 часов) либо плацебо.
Результаты продемонстрировали в среднем полное улучшение 10,6% в предсказанном FEV1 по окончании лечения 24 недель с ivacaftor если сравнивать с плацебо (p ПРЕДПОЛАГАТЬ изучение, включавшее 52 ребенка в возрасте 6-11 лет, продемонстрировало подобное безотносительное улучшение 12,5% в предсказанном FEV1 с ivacaftor в 24 семь дней если сравнивать с плацебо (p БОРИТЕСЬ продемонстрировал большое сокращение легочных обострений и клинически значительное улучшение в дыхательной области качества судьбы больных с ivacaftor. Оба изучения продемонстрировали повышение веса тела (средние повышения 2.7 кг в 48 недель в БОРЮТСЯ, и 2.8 кг в ПРЕДПОЛАГАЮТ).«Ivacaftor есть первой медициной, которая будет лечить причину муковисцидоза у людей с мутацией G551D, недостатком при муковисцидозе трансмембранный регулятор проводимости (CFTR) ген», сообщил Стюарт Элборн, доктор наук Респираторной медицины в Университете Куинс, Белфаст, Северная научном руководитель и Ирландия. «Эти сведенья, показывающие непротиворечивое и долгое преимущество данной медицины, подтверждают тот факт, что ivacaftor имеет потенциал, дабы иметь большое значение к судьбам детей, подростков и взрослых с данной формой CF».Он добавил: «Эти не захватывают полное преимущество для больных.
Это было весьма примечательно в больных, я наблюдаю затем, они в состоянии сделать вещи, они ранее не могли по окончании стартового лечения с ivacaftor. Они чувствуют себя лучше и более талантливыми запланировать будущее».Меньше больных в ivacaftor контрольных группах прекратило лечение из-за нежелательных явлений если сравнивать с плацебо в обоих опробованиях. самые нежелательные явления, которые связаны с ivacaftor, были умеренными, дабы уменьшиться, с некоторыми простыми включая головную боль, заразу верхних дыхательных путей, высыпание, боль и диарею в животе.Эти, о которых информируют от наблюдения, СОХРАНЯЮТСЯ, изучение продемонстрировало, что улучшения функции легкого с ivacaftor были выдержаны для больных, продолжающих лечение от ТОГО, ДАБЫ БОРОТЬСЯ, и ПРЕДПОЛАГАЮТ опробования в течение максимум 96 недель.
Переведённые от плацебо до открытой этикетки ivacaftor продемонстрировали подобные улучшения FEV1 к увиденным в больных, начинающих на лекарственном средстве на протяжении контролируемых изучений плацебо.Информируя о итогах изучения, враче Эдуарде Маккоуне, Консультанте Дыхательный Доктор в Университетской клинике Св.
Винсента, Дублин, Ирландия, заявил:«Мы видели три основное: эффективность с ivacaftor выдержана в течение максимум 96 недель; воспроизводимые преимущества для групп плацебо в уникальных опробованиях; и самое основное полный профиль безопасности не продемонстрировал новых неприятностей безопасности».